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Jun 10, 2023

Cambridge 생명공학 Alkeus Pharmaceuticals, 1억 5천만 달러 모금, Vertex 창업자를 다시 고용

희귀질환 치료제 임상시험 결과에 힘입어

희귀한 유전적 실명 원인을 치료하기 위한 실험 약물의 임상 시험 결과에 힘입어 캠브리지의 한 소규모 생명공학 기업은 월요일 사업 확장을 위해 벤처 캐피탈에서 1억 5천만 달러를 모금했으며 내년에 해당 약물의 승인을 구할 계획이라고 밝혔습니다.

Alkeus Pharmaceuticals는 또한 Stargardt병 치료제 개발을 돕기 위해 업계에서 가장 저명한 인물 중 한 명인 Vertex Pharmaceuticals의 창립자인 Joshua Boger를 다시 고용했다고 밝혔습니다.

2009년 낭포성 섬유증 치료제로 가장 잘 알려진 보스턴 소재 생명공학 기업 Vertex의 CEO로 은퇴한 Boger는 2012년부터 2016년까지 Alkeus의 회장을 역임했습니다. Stargardt 환자에 대한 임상 시험을 시작했습니다. 이 질병에 대해 승인된 치료법은 없습니다.

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이제 Alkeus가 과학 회의에서 고무적인 중간 단계 시험 데이터를 보고하고 식품의약국(FDA)이 2021년에 이 약을 잠재적인 돌파구로 지정한 후 Boger가 회장으로 회사에 복귀했습니다. 그는 비상장회사의 이사회를 이끌며 임원직을 맡게 된다.

Boger는 Stargardt의 하루 1회 피임약이 Columbia University로부터 기술 라이센스를 받아 Alkeus가 2010년에 설립된 직후에 이 약에 대해 알게 되었을 때 그가 접했던 가장 흥미로운 약물 후보였다고 말했습니다. 그의 열정은 식지 않았다.

72세의 보거(Boger)는 인터뷰에서 "이것은 내가 지난 40년간 업계에서 본 것 중 가장 완벽한 약에 가깝다"고 말했다.

스타가르트는 어린이와 청소년 실명의 주요 원인으로, 미국 내 최소 30,000명, 전 세계 150,000명 이상에게 영향을 미칩니다. 이 장애가 있는 환자는 일반적으로 정상적인 시력을 가지고 태어나지만 ABCA4라는 유전자의 돌연변이로 인해 눈에 비타민 A가 응집됩니다. 비타민 A는 일반적으로 눈에 좋지만 너무 많이 섭취하면 망막 손상을 일으키고 빠르면 5세부터 시력 상실이 진행됩니다.

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Alkeus의 공동 창립자이자 CEO인 Leonide Saad에 따르면 Stargardt 환자가 법적으로 시각 장애인으로 간주되는 평균 연령은 16세입니다. 그는 “증상이 일찍 나타날수록 진행 속도가 빨라진다”고 덧붙였다.

일반명이 길드우레티놀인 실험용 약물은 컬럼비아 대학 의료센터의 조교수인 일리아스 워싱턴(Ilyas Washington)이 발명했습니다. 그는 뭉치지 않는 화학적으로 변형된 형태의 비타민 A를 설계하고 생명공학을 공동 창립했습니다.

스타가르트(Stargardt) 환자 50명을 대상으로 한 위약 대조 중간 단계 임상 시험에서 매일 먹는 약은 망막 손상을 늦추고 2년에 걸쳐 내약성이 양호했으며 2021년에 결과를 보고하기 시작한 회사에 따르면. 이 질병에 대해 알약은 망막 손상과 시력 상실을 멈추는 것으로 나타났습니다.

추가 임상 시험이 진행 중이지만 Saad는 회사가 이미 연말까지 직원을 7명에서 최소 50명으로 확장할 계획이라고 말했습니다.

Boger는 길드우레티놀을 "획기적 치료법"으로 지정하기로 한 FDA의 결정은 "단순히 칭찬만 하는 것이 아니다"라고 말했습니다.

그는 "이는 가능한 한 빨리 환자에게 획기적인 발전을 제공하기 위해 FDA와 훨씬 더 긴밀한 관계를 맺는 것을 의미한다"고 말했다. 그는 해당 지위를 받은 약물의 약 절반이 후기 단계 결과를 사용하는 대신 중간 단계 시험 데이터를 통해 승인되었다고 덧붙였습니다.

이 약은 또한 점진적이고 회복 불가능한 시력 상실을 초래하는 진행된 형태의 건성 연령 관련 황반변성에 대해 테스트되고 있습니다. Alkeus에 따르면 미국에는 그러한 형태의 질병을 앓고 있는 사람이 150만에서 200만 명에 이릅니다.

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1억 5천만 달러 규모의 자금 조달 라운드는 Bain Capital Life Sciences가 주도했으며 TCGX, Wellington Management 및 Sofinnova Investments가 추가로 참여했습니다. Alkeus는 이전에 민간 및 연방 자금으로 약 천만 달러를 받았다고 Saad는 말했습니다.